ההימור הגדול של הרפואה המודרנית הוא על תרופות ביולוגיות, שעשויות להיות העתיד לטיפול במחלות
תמונה של המכון הלאומי לסרטן ב- Unsplash
תרופות ביולוגיות הן תרופות המיוצרות באמצעות ביוסינתזה בתאים חיים, כלומר ייצור של תרכובות כימיות על ידי יצורים חיים. המכונה גם תרופות ביולוגיות, ייצורן של תרכובות אלה מתרחש באמצעות תהליכים ביוטכנולוגיים, בדרך כלל באמצעות מניפולציה של מולקולות חלבון בגודל גדול יחסית ומורכב מאוד. למרות שידועים זה זמן רב, הטכניקות ליצירת תרופות ביולוגיות חדשות יחסית וממשיכות להתפתח.
התרופה הראשונה המיוצרת בהנדסה סינתטית או בביולוגיה סינתטית (כלומר על ידי הכנסת גנים קבועים מראש לחיידקים, תאים מן החי או הצמח, טכניקה המשמשת לסינתזת החומר הרצוי) הייתה אינסולין רקומביננטי אנושי, בשנת 1982.
תרופות ביולוגיות מהוות כיום מהפכה בטיפול במחלות, והן זמינות בין היתר כהורמוני גדילה, אינסולין, ציטוקינים, נוגדנים חד שבטיים. הם משמשים לטיפול או למניעת מחלות כמו אלצהיימר, סרטן, סוכרת, הפטיטיס ורבים אחרים. ברזיל, למרות הפוטנציאל, עדיין זקוקה להשקעה רבה בטכנולוגיה כדי למנף חדשנות ומחקר תרופות הקשורות לתרופות ביולוגיות.
ההבדלים בין תרופות ביולוגיות לתרופות נפוצות
תמונה של WikiImages מ- Pixabay
ההבדל העיקרי בין תרופות נפוצות לתרופות ביולוגיות הוא המקור - הסוג הראשון הוא סינתטי והשני הוא ביולוגי. תרופות מסורתיות מורכבות בדרך כלל ממולקולות קטנות בעלות כמות נמוכה של אטומים ובעלות מבנה כימי ידוע שניתן להעתיק ללא בעיות.
לעומת זאת, התרופות הביו-פרמצבטיות מורכבות ממולקולות מורכבות גדולות ואלפי אטומים, ולא ייתכן שיש עותק זהה שלהן. לא ניתן לבלוע אותם, שכן הם יושמדו על ידי מערכת העיכול; לכן הם ניתנים להזרקה או לשאיפה. הנוסחאות שלה אינן יציבות ועשויות להשתנות עקב תנאי שימור ואחסון.
כיצד מייצרים תרופות ביולוגיות
מרבית החלבונים מיוצרים בטכניקות DNA רקומביננטי. אורגניזמים חיים מסוימים מתוכנתים מחדש גנטית כדי לייצר את החלבון שאנו רוצים (למידע נוסף "ביולוגיה סינטטית: מהי והקשר שלה לכלכלה המעגלית"). במעבדות אורגניזמים חיים המקבלים DNA רקומביננטי יכולים להיות צמחים, בעלי חיים, חיידקים ונקראים מערכות ביטוי. בייצור של תרופות ביולוגיות יש את הביטוי "התהליך הוא המוצר", שכן בתהליך הייצור מובטחת האיכות. וריאציות קטנות מביאות לשינויים גדולים בתוצאה הסופית. לכן השלבים בתהליך כל כך חשובים ולעולם אינם גורמים למוצרים זהים.
לדוגמא, הורמון הגדילה המשמש לטיפול בגמדות הוא מאוד ספציפי, מה שאומר שההורמון שמקורו מן החי אינו מיועד לבני אדם. ואז, במשך שנים רבות, מטופלים השתמשו בחומר שנלקח מגופות, אך הייצור היה נמוך והביקוש והמחירים היו גבוהים מאוד, והשימוש בהם היה קשור לתופעות לוואי נוירולוגיות חמורות.
לאחר מספר חודשים תעשיית התרופות הפכה את הורמון הגדילה הרקומביננטי הראשון המיוצר בתרביות חיידקים לזמין - זה היה המוצר התרופתי השני המיוצר על ידי DNA רקומביננטי והוא דוגמה מצוינת לאופן בו ביו-טכנולוגיה יכולה לענות במהירות על הצרכים המתעוררים.
ביוסימילרים
ביוסימילרים הם עותקים מורשים של מוצרים ביולוגיים שהושוו מבחינת האיכות, הבטיחות והיעילות. קל לשכפל תרופות קונבנציונליות (מה שמוליד מה שנקרא תרופות גנריות), מכיוון שיש להן מבנה ידוע ומוגדר היטב, בניגוד לתרופות ביולוגיות, שתלויות ביצורים חיים.
כמו בכללי הגנריה, כאשר הפטנט על תרופת ביו-פג תוקף, ניתן ליצור עותקים משפטיים, הנקראים ביוסימילרים. כולם נמכרים רק לאחר אישור הסוכנות הרגולטורית. אך אל תתבלבלו: ביוסימילרים אינם כלליים, הרגולציה של כל אחד שונה. עבור גנריות, אין צורך בבדיקות יעילות ובטיחות חדשות, מכיוון שהן זהות לאלו של תרופות הפניה, רק הספיגה והחומר של החומר הפעיל נבדלים. במקרה של תרופות ביולוגיות, שאינן זהות לחלוטין, יש צורך בהדגמות קליניות חדשות.
צפו בסרטון (באנגלית) על פיתוח וייצור של תרופות ביולוגיות:
